A pesquisa consistiu em estudar como alcançar e estabilizar uma proteína que protege as células contra elementos tóxicos provenientes dos alimentos ou da inalação de oxigênio. Um gene chamado SOD1, quando mutado, pode levar à montagem incorreta dessa proteína, resultando em várias proteínas relacionadas a doenças como Alzheimer e Parkinson. O novo tratamento atua como um “estabilizador molecular”, mantendo a proteína em sua configuração correta, conforme explicou Jeffrey Agar, diretor do estudo.
Os experimentos realizados em camundongos geneticamente modificados para desenvolver a doença mostraram que o tratamento não apenas restaurava as funções da proteína, mas também interrompia quaisquer efeitos tóxicos secundários. Adicionalmente, a segurança do tratamento foi testada em ratos e cachorros. Conforme relatado pelos pesquisadores, o tratamento conseguiu estabilizar 90% das proteínas SOD1 nas células sanguíneas e 60 a 70% nas cerebrais.
Com base nesses resultados promissores, os pesquisadores agora buscam obter autorização para realizar ensaios clínicos em humanos. O potencial desse novo tratamento para combater a ELA representa uma esperança genuína para os pacientes que sofrem com essa doença devastadora. A continuidade das pesquisas e o avanço para testes em humanos serão passos fundamentais para confirmar a eficácia do tratamento e, potencialmente, oferecer uma nova perspectiva aos pacientes diagnosticados com ELA. A eficácia do tratamento em camundongos geneticamente modificados é um indício promissor e representa um avanço significativo na busca por terapias que possam ajudar a combater essa doença letal.
