Implante de “organoide cerebrais” em ratos abre caminho para tratamentos inovadores contra síndromes genéticas raras, revela estudo da Universidade Stanford.

Cientistas da renomada Universidade Stanford, na Califórnia, realizaram um feito extraordinário ao implantar com sucesso estruturas de neurônios humanos em cérebros de ratos. Essas estruturas, chamadas de “organoide cerebrais”, foram utilizadas para testar uma terapia genética contra a síndrome de Timothy, uma condição rara que provoca cardiopatia, autismo e convulsões.

O estudo, conduzido por pesquisadores liderados pelo cientista Sergiu Pasca, foi publicado na revista Nature e revelou que os organoides criados a partir de células humanas cultivadas em laboratório se integraram de forma eficaz nos cérebros dos roedores. Alguns dos ratos receberam neurônios de indivíduos saudáveis, enquanto outros receberam neurônios derivados de pacientes com a síndrome de Timothy.

O objetivo da pesquisa era simular o mecanismo por trás da anomalia que causa a síndrome e os resultados foram promissores. Os organoides implantados para imitar a condição da síndrome de Timothy apresentaram dificuldades no controle do fluxo de cálcio entre os neurônios, semelhantes ao que ocorre nos humanos afetados pela doença.

Para corrigir esses problemas neuronais nos ratos, os pesquisadores optaram por uma abordagem inovadora chamada terapia antissenso, que já havia sido utilizada em estudos para tratar cegueira congênita. Essa terapia consiste no uso de oligonucleotídeos antissenso, pequenos segmentos de RNA, para neutralizar a ação dos genes defeituosos e corrigir as interferências no processo de splicing, controlado pelo RNA.

O experimento realizado pelos cientistas teve resultados promissores, com a cientista Xiaoyu Chen conduzindo o processo na bancada. O uso dos oligonucleotídeos antissenso em animais vivos mostrou-se eficaz na restauração do splicing e do fluxo interno de cálcio dentro das células nervosas nos ratos.

Apesar dos avanços promissores, ainda existem desafios a serem superados para a implementação dessa tecnologia em seres humanos. O tratamento de distúrbios neurológicos com oligonucleotídeos antissenso é complexo e a transposição dessa técnica para uso clínico requer uma avaliação extensa dos potenciais efeitos colaterais.

Em conclusão, o estudo liderado por Pasca e Chen representa um marco na pesquisa de doenças neurológicas genéticas e abre caminho para o desenvolvimento de novas terapias e tratamentos para transtornos neurodegenerativos. A implementação bem-sucedida dessa tecnologia em humanos dependerá de investigações mais aprofundadas e superação dos desafios técnicos e éticos envolvidos.