A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que afeta a produção de uma substância responsável pela recuperação dos músculos depois de uma contração. Isso leva à atrofia muscular, impactando até órgãos vitais como o coração. A prevalência da doença no Brasil não é exata, mas estima-se que uma pessoa a cada 6.000 ou 6.500 nascimentos possa ser afetada por ela.
Os sintomas da distrofia muscular de Duchenne começam a aparecer por volta dos três anos de idade e progridem rapidamente. Sem tratamento adequado, a expectativa de vida do paciente é em torno de 20 anos. Atualmente, o tratamento disponível se baseia principalmente no uso de corticoides e fisioterapia, mas esses tratamentos não interrompem o desenvolvimento da doença e vêm acompanhados de efeitos colaterais graves.
A terapia genética representada pelo medicamento Elevidys surge como uma nova esperança, mostrando melhorias significativas nos sintomas de crianças nos Estados Unidos. No entanto, por se tratar de uma tecnologia nova, a Anvisa está realizando uma análise cuidadosa do medicamento, visto que uma vez administrado, o paciente não poderá receber terapias genéticas mais eficazes posteriormente, devido a possíveis respostas imunológicas perigosas.
O processo de registro do Elevidys na Anvisa iniciou em outubro do ano passado e, após a análise documental dos testes clínicos, está prevista a discussão dos resultados com especialistas e a visita à fábrica nos Estados Unidos. A decisão final sobre o registro do medicamento deve sair até junho, juntamente com a definição das condições de monitoramento por um período de 15 anos, devido aos possíveis eventos adversos tardios da terapia genética.
Nos Estados Unidos, o Elevidys foi aprovado de forma provisória e o laboratório ainda precisa comprovar sua eficácia e segurança para confirmar o registro. A etapa de validação do medicamento no país também está prevista para junho, de acordo com João Batista da Silva Júnior da Anvisa. Em resumo, a expectativa em torno do Elevidys é grande, mas a cautela e a análise rigorosa dos dados são imperativas para garantir a segurança e eficácia dessa promissora terapia genética.