Atualmente, existem diversas terapias genéticas em uso, com 15 delas autorizadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso no Brasil, e centenas de outras em estudo ao redor do mundo. No entanto, o alto custo desses tratamentos é um grande obstáculo para a sua disponibilidade em larga escala. Um exemplo é o tratamento para a distrofia muscular de Duchenne, que pode chegar a custar R$ 15 milhões, inviabilizando o acesso para a maioria da população.
A estimativa é que nos próximos cinco anos, os gastos com esses tratamentos possam variar entre R$ 4 bilhões e R$ 14,5 bilhões anualmente. Por isso, a Fiocruz, por meio de seu Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), pretende desenvolver e oferecer terapias genéticas a um custo cerca de 10% menor do que os valores praticados atualmente.
Nesse contexto, a Fiocruz estabeleceu parceria com a organização sem fins lucrativos norte-americana Caring Cross, que irá auxiliar na transferência de tecnologia para o instituto brasileiro. O objetivo é viabilizar a produção dessas terapias a preços mais acessíveis e, posteriormente, incorporá-las ao SUS, tornando-as disponíveis para toda a população.
O primeiro projeto da Estratégia para Terapias Avançadas foca na reprogramação de células de defesa do organismo para combater cânceres hematológicos, como linfomas e leucemias agudas. Em parceria com o Instituto Nacional de Câncer (Inca), a Fiocruz realizará testes clínicos para validar essa terapia, que tem potencial para reduzir seu custo de R$ 2 milhões para R$ 200 mil, tornando-a mais acessível a um maior número de pacientes.
Com a perspectiva de instalação de laboratórios móveis em unidades de saúde pelo Brasil, a descentralização dos tratamentos será uma realidade, impulsionando a democratização do acesso a essas inovações terapêuticas. Além de beneficiar os brasileiros, a expectativa é que o barateamento das terapias gênicas também possa auxiliar outros países da América Latina e da África.