A distrofia muscular de Duchenne é uma doença degenerativa que afeta aproximadamente 1 a cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino em todo o mundo. O medicamento Elevidys já foi aprovado nos Estados Unidos para pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne, com uma mutação confirmada no gene DMD. Trata-se de uma terapia inovadora de transferência de genes, que visa abordar a causa subjacente da doença através da produção direcionada de microdistrofina no músculo esquelético.
O deputado Pinheirinho (PP-MG) foi o responsável por solicitar a realização dessa audiência, destacando a importância do tratamento para crianças com 5 anos de idade. Ele ressalta a urgência da autorização do medicamento no Brasil, para que os pacientes possam ter acesso a essa nova possibilidade terapêutica.
A lista de convidados para o debate já está disponível para consulta, e a audiência pública está agendada para ocorrer às 9 horas, no plenário 7. É fundamental que os debates e discussões realizados nesse encontro contribuam para uma decisão criteriosa e embasada da Anvisa em relação à autorização do medicamento Elevidys para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne no Brasil.
Com informações da Redação – AC, o jornalismo acompanhará de perto os desdobramentos desse importante debate e sua repercussão na busca por soluções eficazes para o tratamento dessa doença rara e devastadora.
